植物、動物、微生物などから探し出す場合と、化学的に作り出した場合があります。

まず動物などに投与し、どのような作用があるのかを調べます。病気に対して効くかどうか、どのような副作用が出るかなどを調べます。

治験は通常３つの段階を踏んで進められます。

主に少人数の健康な人を対象に、安全性や体内での動き（吸収や排泄）などを調べます。

少人数の患者様を対象に、有効性や安全性、使用方法（量や間隔など）について確かめます。

多数の患者様を対象に、実際の治療に近い形で有効性や安全性等について確かめます。

治験では、協力してくださる方々の安全と人権が守られなければなりません。そのため、厚生労働省は治験に関するルール医薬品医療機器法、GCP（医薬品の臨床試験の実施の基準）を定めており、その中で、個人のプライバシーを保護することや、協力いただく方々の安全を確保するために、製薬企業や医療機関での体制、治験の進め方、監督の仕方などについて厳格に規定しています。

ここまでの研究や試験の結果をまとめて、国（厚生労働省）に『くすり』として認めてもらうための申請を行います。厚生労働省は、専門家を交えて厳しく審査します。

国から承認されてはじめて、『くすり』として多くの患者さんに使うことができるようになります。「くすり」ができるまでには、「くすりのもと」が見つかってから10年以上もの長い年月がかかると言われています。